Secondo una ricerca internazionale possibili nuove terapie per l’AMD secca basate su staminali riprogrammate
Non a caso le ciliopatie, malattie di origine genetica, spesso coinvolgono la retina (oltre ai polmoni). Tuttavia in precedenza i difetti del cilium erano stati associati a numerose patologie ereditarie quali la retinite pigmentosa, ma non si era parlato invece di degenerazione maculare legata all’età. [Fonte: [Retina Suisse]]
“I difetti nelle ciglia – spiega il sito di Cordis (che raggruppa i progetti di ricerca UE) – influiscono in modo negativo su numerose vie di segnalazione cellulare fondamentali per lo sviluppo cellulare”. Pertanto studi di questo genere contribuiscono alla comprensione di un’ampia serie di malattie, che possono manifestarsi anche con più sintomi. I ricercatori spiegano ciò che hanno fatto per migliorare la funzionalità della retina:
Dimostriamo che l’epitelio pigmentato retinico (EPR), essenziale per lo sviluppo e il funzionamento dei fotorecettori, richiede, per una sua completa maturazione, un cilium primario funzionante e che nelle ciliopatie i difetti nella maturazione dell’EPR precedono la degenerazione dei fotorecettori.
Una ciliogenesi potenziata farmacologicamente con cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), derivate dall’EPR, porta a cellule mature e pienamente funzionali.
Gli autori della ricerca precisano che le staminali riprogrammate sono state ottenute dal sangue degli stessi pazienti in cui sono state poi impiantate chirurgicamente nella retina, in abbinamento a un farmaco che ha consentito alle nuove cellule di rigenerare correttamente l’EPR. Infine avvertono che le nuove sperimentazioni basate sulla terapia genica potranno funzionare sui fotorecettori solo se non sono presenti mutazioni genetiche che coinvolgono l’epitelio pigmentato retinico.
Fonti: Cell Reports, NIH, Cordis (European Union)