Un enzima per salvare la vista Ricercatori Usa stanno cercando di curare geneticamente la retinite pigmentosa e l’AMD 28 gennaio 2010 – Un enzima per salvare la vista: lo ha scoperto un gruppo di ricercatori della Tufts University School of Medicine (Usa), che lo sta sfruttando come micro-vettore per trasportare geni sani nella retina e nel cervello. A livello oftalmico lo scopo ultimo è quello di ‘riparare’ il Dna dei malati di retinite pigmentosa e di degenerazione maculare legata all’età (AMD), malattie che causano la progressiva morte dei fotorecettori. Se generalmente i ricercatori che studiano la terapia genica usano come vettore il virus del raffreddore preventivamente svuotato del suo contenuto genetico, sono allo studio altri vettori: una volta trasportato il materiale genetico, si ricorre a ‘forbici’ molecolari per tagliare il Dna; dopodiché i geni malati vengono rimpiazzati. Semplice sulla carta, ma molto difficile nella pratica, tanto che gruppi di ricerca di tutto il mondo si stanno cimentando nell’impresa. La ‘targa’ del nuovo enzima è PEG-POD, che viene considerato particolarmente promettente dagli studiosi della Tufts University : il livello di espressione dei geni iniettati nelle cavie è stata 215 volte maggiore rispetto a un gruppo di controllo a cui veniva iniettato solo DNA. Inoltre, la sua efficacia è risultata essere maggiore rispetto ad altri due vettori (chiamati PEG-TAT e PEG-CK30). Tuttavia, la prospettiva di una terapia genica non è imminente: saranno necessari ulteriori studi perché attualmente ha ancora un valore solo sperimentale. Infatti, sia la retinite pigmentosa che la forma secca di AMD (quella più diffusa) sono ritenute tuttora incurabili. Referenza originale: Read SP, Cashman SM, Kumar-Singh R. The Journal of Gene Medicine. 2010 (January). 12(1): 86-96. “A poly(ethylene) glycolylated peptide for ocular delivery compacts DNA into nanoparticles for gene delivery to post-mitotic tissues in vivo.” Doi: 10.1002/jgm.1415. Lo studio è stato sostenuto dal National Eye Institute of the National Institutes of Health, the Foundation for Fighting Blindness, The Ellison Foundation, The Virginia B. Smith Trust, the Lions Eye Foundation, and Research to Prevent Blindness.
Fonte: Tufts University
