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Fotorecettori collocati su cellule rigenerate dell'epitelio pigmentato retinico (staminali riprogrammate derivate da cellule amatiche) (Cortesia del National Eye Institute, Usa)

Usa, sperimentate staminali contro l’AMD secca

Prevenuta la cecità rigenerando l’epitelio pigmentato retinico di cavie animali, ora i test sull’uomo

Fotorecettori collocati su cellule rigenerate dell'epitelio pigmentato retinico (staminali riprogrammate derivate da cellule amatiche) (Cortesia del National Eye Institute, Usa)
Fotorecettori collocati su cellule rigenerate dell’epitelio pigmentato retinico (staminali riprogrammate derivate da cellule amatiche) (Cortesia del National Eye Institute, Usa)
Le staminali ottenute riprogrammando geneticamente le cellule del sangue potrebbero – in linea di principio – essere una soluzione contro l’AMD secca, malattia che colpisce il “cuore” della retina, causando cecità centrale. Un’ampia équipe americana – che fa capo al National Eye Institute – avrebbe testato con successo su cavie animali la rigenerazione dell’epitelio pigmentato retinico (EPR), tessuto oculare la cui integrità è essenziale per il buon funzionamento dei fotorecettori che supporta.

Per eseguire i test è stato effettuato un prelievo di sangue umano e le cellule ematiche sono state “ringiovanite” sino allo stadio di staminali: sono diventate cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) che, opportunamente fatte sviluppare in cellule nervose, sono state poi collocate su una sorta di “cerotto” biodegradabile utilizzato per rigenerare la retina.

Immagine al microscopio elettronico del cerotto a supporto delle staminali riprogrammate (cortesia Dr. Kapil Bharti)
Immagine al microscopio elettronico del cerotto a supporto delle staminali riprogrammate (cortesia Dr. Kapil Bharti)
Gli studi d’imaging hanno confermato che queste cellule prodotte in laboratorio si erano integrate correttamente nella retina animale una decina di settimane dopo l’innesto e hanno consentito di evitare la cecità.

Sulla rivista Translational Medicine si legge online:

Il trapianto dei cerotti EPR in modelli di degenerazione retinica su roditori e maiali ha mostrato effetti terapeutici. Gli autori suggeriscono che il processo di produzione illustrato potrebbe accelerare lo sviluppo di terapie più sicure con cellule staminali derivate da iPSC.

L’AMD secca ovvero atrofica o a carta geografica è considerata oggi incurabile: è la forma più comune di degenerazione maculare legata all’età (80-85% dei casi) ed è la prima causa di perdita della vista nei Paesi sviluppati. Colpisce soprattutto gli anziani che hanno una predisposizione genetica e può essere favorita da una serie di fattori esterni (fumo, prolungata esposizione degli occhi ai raggi solari senza occhiali scuri, ecc.). I ricercatori l’hanno simulata nel modello animale ricorrendo a un laser per danneggiare l’epitelio pigmentato retinico degli animali, riuscendo poi a rigenerarlo.

Ora si attendo i risultati della sperimentazione umana. Tra i possibili rischi dell’impiego di staminali c’è, tuttavia, anche quello d’indurre potenzialmente un tumore. Però se i test sugli esseri umani avranno successo si sarà trovata per la prima volta una strada per prevenire la cecità nei malati di AMD secca.

Nel 2018 il Moorfields Eye Hospital di Londra ha ottenuto risultati incoraggianti su persone affette da AMD umida (essudativa) ricorrendo, invece, a cellule embrionali (sperimentazione clinica di fase 1 [[da Cruz L, Fynes K, Georgiadis O, Kerby J, Luo YH, Ahmado A, Vernon A, Daniels JT, Nommiste B, Hasan SM, Gooljar SB, Carr AF, Vugler A, Ramsden CM, Bictash M, Fenster M, Steer J, Harbinson T, Wilbrey A, Tufail A, Feng G, Whitlock M, Robson AG, Holder GE, Sagoo MS, Loudon PT, Whiting P, Coffey PJ, “Phase 1 clinical study of an embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium patch in age-related macular degeneration”, Nat Biotechnol. 2018 Apr;36(4):328-337. doi: 10.1038/nbt.4114. Epub 2018 Mar 19]]).

Fonti: Translational Medicine, National Eye Institute

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