Retinite pigmentosa, nuove speranze dalla terapia genica Grazie alle nanoparticelle si è rallentata la degenerazione dei coni nelle cavie di laboratorio 1 aprile 2010 – Una nuova prospettiva di cura si è aperta per la retinite pigmentosa, una malattia degenerativa ereditaria della retina. Infatti, ricercatori che lavorano negli Usa sono riusciti a prevenire la degenerazione dei coni grazie a iniezioni sottoretiniche di geni sani trasportati da nanoparticelle. L’esperimento è stato condotto su topi di laboratorio: i geni sani, inseriti in una sorta di ‘cavallo di troia’, sono penetrati nel Dna delle cellule retiniche, andando a sostituire i geni difettosi che causano la retinite. Il confronto dell’efficacia terapeutica di questo trattamento è stato fatto con due gruppi di controllo: al primo è stata iniettata una soluzione salina (placebo) sotto alla retina mentre al secondo è stato iniettato il gene (Rds) così com’era.
Si è riusciti così a rallentare la degenerazione di fotorecettori fondamentali per la visione centrale, almeno in un modello animale (su giovani cavie). “Queste scoperte – scrivono sul FASEB Journal i ricercatori diretti da Muna I. Naash –, facendo ricorso a un paradigma di trattamento clinicamente rilevante, illustrano le applicazioni di una terapia di sostituzione del gene basata sulle nanoparticelle, al fine di trattare le degenerazioni retiniche umane”. Resta, tuttavia, ancora tutta da verificare la sua effettiva efficacia sugli uomini; allo stato attuale, infatti, la retinite pigmentosa è ancora ritenuta una malattia genetica incurabile. In ogni caso, questo studio potrebbe avere sviluppi interessanti nel tentativo di contrastare l’evoluzione di una malattia rara contro cui, allo stato attuale, la medicina nulla può. Referenza originale: “Gene delivery to mitotic and postmitotic photoreceptors via compacted DNA nanoparticles results in improved phenotype in a mouse model of retinitis pigmentosa”, by Xue Cai, Shannon M. Conley, Zack Nash, Steven J. Fliesler, Mark J. Cooper and Muna I. Naash, Published as doi: 10.1096/fj.09-139147, The FASEB Journal. 2010;24:1178-1191.
Fonti principali: Faseb Journal, Federation of American Societies for Experimental Biology.
