Nuova luce con la terapia genica Le speranze dei malati di retinite pigmentosa. La rivista Human Gene Therapy fa il punto sullo stato dell’arte medica 15 maggio 2012 – Nuovi orizzonti di cura si dischiudono per chi è affetto da malattie retiniche incurabili. Se la loro causa è genetica gli scienziati possono, in linea di principio, andare alla radice del problema “riparando” direttamente il DNA. A fare il punto sullo stato dell’arte medica oculistica dal punto di vista genetico ci ha pensato l’ultimo numero di Human Gene Therapy, rivista della Società europea di terapia genica e cellulare. Se risultati incoraggianti sono stati ottenuti sull’amaurosi congenita di Leber, non altrettanto si può già dire con la retinite pigmentosa , una malattia genetica ancora più complessa perché causata da una cinquantina di geni. Astra Dinculescu dell’Università della Florida e i suoi colleghi dell’Università della Pennsylvania e di altre università hanno dimostrato teoricamente l’efficacia di una terapia genica che consentirebbe di guarire almeno da un tipo di retinite pigmentosa rimpiazzando uno o più geni mutanti (come già fatto su cavie di laboratorio). Dopo una ventina d’anni di ricerche promettenti e di test – condotti prevalentemente su animali ma ultimamente anche su esseri umani – il Prof. Robin Ali del London Institute of Ophthalmology si dice “ottimista riguardo alle prospettive future della terapia genica retinica”. Questo principalmente perché è stato dimostrato che il tessuto nervoso della retina è accessibile all’innesto di geni sani sfruttando come vettori dei virus preventivamente svuotati del loro contenuto genico e in cui sono state introdotte le sequenze genetiche corrette.
Fonti principali: Human Gene Therapy , Oftalmologia Sociale.
