Nanoparticelle contro le degenerazioni retiniche Sperimentata su cavie di laboratorio una nuova terapia genica per ‘riparare’ i geni difettosi 1 settembre 2010 – Nanoparticelle per bloccare la morte delle cellule retiniche. Le hanno messe a punto ricercatori che lavorano negli Usa, i quali le hanno sperimentate su cavie di laboratorio col fine di bloccare l’evoluzione di alcune malattie oculari e di preservare la vista. Grazie a questa terapia genica sono stati, quindi, messi a punto dei ‘contenitori molecolari’ in grado di trasportare i geni sani, con l’obiettivo di sostituire le zone malate del Dna. 
I ricercatori hanno trattato le cavie (topi di laboratorio) con nanoparticelle che trasportavano una proteina chiamata GDNF, nota per i suoi effetti protettivi sui fotorecettori. Tali effetti sono stati dimostrati confrontando le cavie trattate con quelle non trattate; ciò si è tradotto in una miglior vista a una settimana di distanza dalla cura. Infatti, negli animali esposti a luce blu in cui erano state iniettate le nanoparticelle si è avuta una morte di cellule retiniche significativamente inferiore (23,6%-39,3%) rispetto al gruppo di controllo. “Le nanoparticelle sono capaci di prevenire la morte cellulare retinica e di preservare la visione – spiega il direttore della ricerca Rajendra Kumar-Singh, professore associato di oftalmologia presso la Tufts University School of Medicine (Boston, Usa) –: sono sufficientemente piccole da penetrare nelle cellule e sufficientemente stabili da proteggere il Dna”. Tuttavia questi effetti benefici – una migliore funzionalità retinica del 27-39% misurata con l’elettroretinogramma – non si sono mantenuti fino al quattordicesimo giorno. Dunque “il prossimo passo di questa ricerca è di prolungare questa protezione aggiungendo degli elementi al Dna [introdotto], consentendone la ritenzione all’interno della cellula”. 
Con questo metodo si intende fare a meno dei classici vettori virali, ossia dei virus preventivamente svuotati del loro contenuto genetico, che funzionano come ‘cavallo di Troia’ per penetrare nel codice genetico umano e animale. “Anche se i virus – osserva ancora Kumar-Singh – sono vettori molto efficienti, possono scatenare risposte immunitarie che possono portare a infiammazioni, cancro e persino alla morte. I metodi non virali offrono un’alternativa sicura, ma sino ad ora la loro mancanza d’efficienza è stato un ostacolo significativo”. Tra le malattie potenzialmente trattabili con la terapia genica con nanoparticelle sono da annoverare l’AMD (la cui forma secca è attualmente incurabile), che provoca la perdita della visione centrale dopo i 55-60 anni, e la retinite pigmentosa, che causa la perdita della visione periferica e cecità notturna.
Fonti: Tufts University , Molecular Therapy .