Le cellule staminali sono al centro di importanti studi scientifici e rappresentano una prospettiva concreta per il futuro della medicina, inclusa l’Oftalmologia. Tuttavia, accanto ai progressi della ricerca si moltiplicano informazioni fuorvianti e proposte terapeutiche non validate. Per questo le istituzioni sanitarie richiamano l’attenzione sulla necessità di distinguere tra trattamenti supportati da evidenze scientifiche e pratiche non autorizzate.
Disinformazione e cure non autorizzate: i rischi per i pazienti
Il Ministero della Salute evidenzia la crescente diffusione di presunti trattamenti a base di cellule staminali presentati come risolutivi. Queste cure miracolose sono spesso promosse online o tramite cliniche private, talvolta all’estero, e possono richiedere ingenti somme di denaro.
Secondo le indicazioni istituzionali, uno degli elementi più critici è la promessa di risultati straordinari per patologie molto diverse tra loro, un approccio incompatibile con la medicina basata sulle evidenze. Il Ministero richiama l’attenzione anche sul fatto che molte informazioni rientrano nel fenomeno delle fake news sanitarie, che contribuiscono a creare aspettative irrealistiche nei pazienti.
Anche l’Agenzia Italiana del Farmaco sottolinea che questi trattamenti alimentano un vero e proprio mercato che sfrutta la vulnerabilità di persone affette da malattie gravi o prive di cure efficaci.
Come riconoscere i rischi e proteggersi dalle fake news
Il Ministero della Salute e l’Agenzia Italiana del Farmaco invitano i cittadini a prestare particolare attenzione ad alcuni segnali tipici delle false terapie.
Tra questi:
- l’assenza di studi clinici pubblicati
- l’uso di testimonianze emotive al posto di dati scientifici
- la proposta di trattamenti sperimentali al di fuori di percorsi autorizzati
Un punto fondamentale riguarda lo stato reale della ricerca. Le terapie a base di cellule manipolate, incluse le cellule staminali, sono veri e propri farmaci, i cosiddetti Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata (ATMP), e come tali devono essere autorizzati e controllati da enti regolatori come l’Agenzia Europea per i Medicinali.
Attualmente sono pochissime le terapie approvate. Nella maggior parte dei casi si tratta di trattamenti con cellule geneticamente modificate prelevate dallo stesso paziente, utilizzati per specifiche patologie, tra cui alcune malattie genetiche e particolari condizioni oculari.
Inoltre, nella grande maggioranza dei casi, i medicinali a base di cellule staminali sono ancora in fase di studio e possono essere utilizzati solo nell’ambito di sperimentazioni cliniche autorizzate e controllate. Non esistono terapie legali a base di cellule staminali che possano essere effettuate a domicilio, e la loro somministrazione richiede strutture ospedaliere altamente qualificate e accreditate. Per questo è fondamentale diffidare di chi propone questi trattamenti al di fuori dei centri autorizzati, soprattutto se prevendono somministrazioni invasive, come iniezioni o prelievi.
Per tutelarsi, le istituzioni raccomandano di confrontarsi sempre con il proprio medico.
Holoclar: la prima e attualmente unica terapia con cellule staminali per guarire le ustioni della cornea
Tra le poche applicazioni realmente approvate e validate nel campo delle cellule staminali, Holoclar rappresenta un caso emblematico di innovazione medica fondata su evidenze scientifiche solide. Questa terapia, autorizzata a livello europeo, è destinata al trattamento di gravi ustioni della cornea e si basa sull’impiego di cellule staminali autologhe, prelevate dalla cornea dello stesso paziente, coltivate in laboratorio e successivamente trapiantate per rigenerare la superficie oculare danneggiata.
Il suo sviluppo è stato possibile solo attraverso il rigoroso iter previsto dalle autorità sanitarie, che comprende studi clinici pubblicati e valutati dalla comunità scientifica, controlli regolatori severi da parte degli enti competenti e l’impiego esclusivo in centri ospedalieri altamente specializzati e autorizzati alla gestione di terapie avanzate.
La produzione avviene presso Holostem Terapie Avanzate, all’interno del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia, una struttura certificata per la realizzazione di terapie cellulari avanzate, in cui opera la professoressa Graziella Pellegrini, tra le figure scientifiche di riferimento nello sviluppo della terapia.
Dal punto di vista storico e regolatorio, la tecnica alla base di Holoclar è stata sviluppata a partire dagli anni ’90, ma solo con la sua approvazione ha compiuto il passaggio decisivo dalla ricerca sperimentale alla standardizzazione industriale e normativa, trasformandosi in un vero e proprio farmaco.
L’autorizzazione all’immissione in commercio è stata concessa dalla Commissione Europea nel febbraio 2015, inizialmente in forma condizionata, sulla base di dati clinici che ne dimostravano sicurezza ed efficacia, successivamente consolidati da ulteriori evidenze nel tempo.
Gli studi clinici hanno evidenziato risultati significativi nei pazienti adulti con LSCD (deficit di cellule staminali limbari, che permettono la rigenerazione corneale) causato da ustioni oculari chimiche o termiche da moderate a gravi. È stato ottenuto il ripristino dell’epitelio corneale nella maggior parte dei casi (circa il 76% con stabilità fino a 10 anni di follow-up), oltre a una riduzione di infiammazione, dolore e neovascolarizzazione e, in una quota significativa di pazienti, anche un miglioramento della funzione visiva. Un elemento chiave della terapia è l’utilizzo di cellule autologhe, cioè provenienti dallo stesso paziente, che riduce in modo significativo il rischio di rigetto immunologico.
Holoclar rappresenta un punto di svolta non solo per l’Oftalmologia, ma per l’intero campo delle terapie avanzate: è stato infatti il primo trattamento a base di cellule staminali approvato in Europa nel mondo occidentale, aprendo la strada alla medicina rigenerativa regolamentata. Non si tratta di una soluzione generale per tutte le patologie, ma di un trattamento altamente specifico, disponibile esclusivamente in centri altamente specializzati, che ha però dimostrato come la medicina personalizzata possa offrire reali possibilità di recupero visivo in condizioni fino a pochi anni fa considerate irreversibili.
FONTE: Cellule staminali, come proteggersi dalle false “cure miracolose”, Ministero della Salute
EMA website: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/holoclar
New England Journal of Medicine:
Rama P, Matuska S, Paganoni G, Spinelli A, De Luca M, Pellegrini G. Limbal stem-cell therapy and long-term corneal regeneration. N Engl J Med. 2010;363(2):147-155. doi:10.1056/NEJMoa0905955
Lancet:
Pellegrini G, Traverso CE, Franzi AT, Zingirian M, Cancedda R, De Luca M. Long-term restoration of damaged corneal surfaces with autologous cultivated corneal epithelium. Lancet. 1997;349(9057):990-993. doi:10.1016/S0140-6736(96)11188-0
Sito osservatorio terapie avanzate: https://www.osservatorioterapieavanzate.it/regolatorio/holostem-la-rinascita-del-made-in-italy-nelle-terapie-avanzate
Come difendersi dalle false cure miracolose: le raccomandazioni di AIFA, Aifa