AMD, nuovo farmaco a carico del SSN

“Ranibizumab, già raccomandato dal National Institute for Clinical Excellence (NICE), ente britannico che esamina il costo-beneficio dei farmaci, è – recita un comunicato stampa della multinazionale farmaceutica – il primo ed unico farmaco antiangiogenico (contro la proliferazione dei vasi dannosi per la retina) che ha dimostrato, in un ampio programma di studi clinici condotti su oltre 7.500 pazienti, di migliorare la visione, prevenire l’evoluzione della malattia che provoca la perdita della vista e, di conseguenza, di migliorare anche la qualità della vita dei pazienti”.
Nel mondo, ogni anno, circa mezzo milione di persone perde la vista a causa della DMLE; solo in Italia la multinazionale svizzera stima che circa 260.000 persone siano affette dalla forma più grave, quella neovascolare, che registra 20.000 nuovi casi ogni anno e si manifesta nel 15% dei casi (nel restante 85% la forma è secca, è ad evoluzione meno rapida, ma attualmente non è ancora trattabile con efficacia a livello farmacologico).
“Ranibizumab, arrestando la formazione dei neovasi con il massimo rispetto della retina sana, migliora in una percentuale significativa, la funzionalità visiva del paziente, consentendo il recupero della propria autonomia nello svolgimento delle attività della vita quotidiana – afferma Filippo Cruciani del Dipartimento Scienze Oftalmologiche dell’Università La Sapienza di Roma -. Con ranibizumab si apre sia per il paziente che per il medico una nuova prospettiva di cura e un nuovo approccio alla malattia: si può infatti comunicare al paziente un’evoluzione più positiva rispetto al passato, quando ci si limitava a trattarlo con la consapevolezza che era possibile solo rallentare la progressione della malattia”.

“La rimborsabilità di ranibizumab – sottolinea Mark Never, amministratore delegato di Novartis in Italia – rende finalmente disponibile anche in Italia gratuitamente una terapia che rappresenta un importante passo in avanti nella cura della DMLE neovascolare. L’innovativo modello di rimborso concordato con l’AIFA [Agenzia italiana del farmaco] concilia il diritto dei pazienti ai farmaci più innovativi ed efficaci in un contesto di impiego attento delle risorse economiche pubbliche”.

ù stato, infatti, raggiunto con le Autorità un accordo che prevede il monitoraggio dell’intero percorso terapeutico, dalla diagnosi al trattamento e alla valutazione dei risultati ottenuti al fine di assicurare l’appropriatezza prescrittiva e la sostenibilità.

“La sostenibilità economica delle terapie è strettamente legata al diritto dei pazienti di accesso alle cure. Questo vale in particolare per i farmaci biotecnologici innovativi che spesso rappresentano un’importante alternativa terapeutica, se non l’unica, per alcune categorie di pazienti – incalza Walter Ricciardi, direttore Osservatorio Nazionale sulla salute nelle Regioni Italiane e Istituto di Igiene dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma-. Il modello di rimborso ‘payment by results’ è volto a promuovere una più alta qualità delle cure e dell’assistenza sanitaria sulla base dei risultati e risponde all’annosa questione del disallineamento tra i bisogni di salute e le risorse disponibili per soddisfarli. Questo modello di rimborso, già avviato in campo oncologico, viene per la prima volta applicato in campo oftalmico ed offre un’importante opportunità per utilizzare la pratica clinica allo stesso tempo come cura e strumento di valutazione dei risultati clinici, combinando assistenza e ricerca”.

“Da sempre impegnati nella prevenzione della cecità e difesa della vista accogliamo positivamente questa decisione che rappresenta uno straordinario passo in avanti per tutte le persone affette da degenerazione maculare legata all’età – afferma l’Avv. Giuseppe Castronovo, Presidente della IAPB Italia onlus – poichí© garantisce ai malati la possibilità di accedere ai migliori trattamenti disponibili senza differenze legate al reddito, all’età e allo stato sociale. Questo provvedimento – conclude il Presidente dell’Agenzia internazionale per la prevenzione della cecità – testimonia l’impegno del Servizio Sanitario Nazionale verso una patologia destinata ad incidere sempre più sulla salute degli italiani e l’impegno delle Istituzioni nella prevenzione della perdita della vista”.

Nonostante i numerosi apprezzamenti per la novità farmacologica, sullo scenario medico-scientifico mondiale prosegue la diatriba tra gli specialisti che sostengono che l’Avastin (circa otto volte più economico) abbia un’efficacia comparabile con quella del Lucentis, nonostante non sia ufficialmente utilizzabile per prescrizioni di routine: paletti legislativi ne permettono solo l’uso off-label, cioè al di fuori delle indicazioni riportate sull’immancabile bugiardino (neanche la celebre FDA ne ha consentito l’impiego se non per fini sperimentali).

A rendere ancora più complicata la situazione, val la pena osservare che sono pochi gli studi con cui si è confrontata l’efficacia dei due farmaci intravitreali; ma una delle ricerche più recenti condotte su vasta scala è stata pubblicata dall’autorevole rivista Retina questo mese. “Molteplici iniezioni intravitreali – hanno scritto i ricercatori – di Bevacizumab o di Ranibizumab sono state ben tollerate e si sono dimostrate sicure in entrambi i casi”: stiamo parlando di trattamenti effettuati per un periodo di due anni su 450 pazienti, ai quali sono state praticate duemila iniezioni (1.275 di Bevacizumab e 725 di Ranibizumab). Lo studio, a carattere retrospettivo, è stato effettuato dal primo dipartimento di Oftalmologia dell’Università di Atene: “Gravi effetti collaterali a livello oculare – scrive l’í©quipe diretta dal Prof. I. Vergados – si sono presentati raramente”; in un solo caso si è verificato il distacco di retina . Comunque, per quanto riguarda gli effetti collaterali, “non si sono riscontrate differenze statistiche significative – hanno concluso gli studiosi – tra i pazienti trattati con Bevacizumab e quelli trattati con Ranibizumab”.