Si sta tentando su cavie la terapia genica per bloccare le degenerazioni retiniche
Siamo ancora in alto mare per poter trattare con successo, negli esseri umani, le degenerazioni retiniche mediante la terapia genica. Eppure sperimentalmente vengono fatti periodicamente dei passi avanti significativi: le staminali per “curare” la retina possono essere ottenute dal midollo osseo; dunque queste cellule progenitrici possono essere sviluppate sino a diventare cellule nervose.
Un gruppo di ricercatori americani ha sperimentato, su un gruppo di topolini, l’inserimento di un transgene (RPE65 [che sintetizza per una proteina che entra nel ciclo del retinolo, indispensabile per garantire la funzionalità della retina]]) per condizionare positivamente lo sviluppo retinico. Grazie a una specie di “cavallo di troia” virale, il gene sano è arrivato dentro il DNA delle cellule della retina per bloccare o rallentare l’evoluzione [degenerazione maculare legata all’età. L’obiettivo di proteggere lo strato dei fotorecettori e di preservare lo spessore della retina neurale sarebbe quindi stato raggiunto: nel modello murino, i test elettroretinografici e optocinetici “hanno confermato che la funzione visiva è significativamente migliorata”. 
In conclusione, scrivono i ricercatori su Molecular Therapy:
Questo paradigma sperimentale offre una terapia cellulare minimamente invasiva che può essere somministrata sistemicamente [attraverso il flusso sanguigno, ndr] e, superando la necessità di una chirurgia oftalmica invasiva, offre il potenziale di arrestare la progressione dell’AMD allo stadio precoce e altre patologie che colpiscono l’RPE [lo strato retinico chiamato epitelio pigmentato, ndr].
Fonte: Molecular Therapy
