Contiene il fattore di crescita nervoso. Venne scoperto dal Premio Nobel Montalcini e dall’americano Cohen
I malati di retinite pigmentosa potrebbero, in futuro, trarre beneficio da un collirio contenente il fattore di crescita nervoso: è il Nerve Growth Factor (NGF), la cui scoperta consentì a Rita Levi Montalcini di vincere il Premio Nobel nel 1986 assieme all’americano Stanley Cohen. Si tratta di una proteina-segnale che viene prodotta naturalmente dall’organismo, favorendo lo sviluppo e la sopravvivenza delle cellule nervose, comprese quelle retiniche.
I centri italiani coinvolti nella sperimentazione
Sono quattro i centri italiani che hanno testato il collirio su persone affette da retinite pigmentosa con un’acutezza visiva – misurata con tabella ETDRS – di almeno 48 lettere e minimo 20° di campo visivo: l’Azienda ospedaliera universitaria Careggi di Firenze, l’Azienda ospedaliera San Paolo di Milano, il nuovo Policlinico della seconda Università di Napoli e il Policlinico Agostino Gemelli di Roma (Istituto di Oftalmologia). Questa sperimentazione è stata condotta complessivamente su cinquanta individui per capire la tollerabilità e la sicurezza del trattamento, dopo aver iniziato con dieci persone.
Collirio testato tre volte al giorno. Come agisce l’NGF
Il collirio è stato instillato tre volte al giorno per sei mesi in due diverse concentrazioni del principio attivo (l’effetto dell’NGF viene confrontato con placebo). Questa sperimentazione, iniziata nel 2014, si è conclusa alla fine del 2015. L’NGF rallenta la degenerazione retinica nelle cavie animali Il fattore di crescita nervoso (NGF) si è dimostrato già efficace nel rallentare la degenerazione della retina in diversi modelli animali di retinite pigmentosa e, in altri casi (sperimentazioni per il glaucoma), ha mostrato persino potenziali capacità di neurorigenerazione. Dunque si potrebbe migliorare la sopravvivenza delle cellule retiniche favorendo anche il mantenimento delle capacità visive negli esseri umani (che quindi non devono essere già ciechi). Testare un nuovo collirio, infatti, serve perché altre strategie terapeutiche non hanno per ora avuto successo: la retinite pigmentosa coinvolge almeno cinquanta geni ed è, quindi, molto difficile sostituirli tutti con geni sani (ossia ricorrere alla terapia genica).
Retinite pigmentosa, la malattia oculare rara più frequente
La retinite pigmentosa colpisce 3 persone su 10 mila Attualmente la retinite pigmentosa colpisce approssimativamente 3 persone su 10 mila nell’Unione europea, per un totale di circa 153 mila persone: è quindi sotto la soglia di malattia orfana, che “scatta” per patologie che interessano non più di 5 persone su 10 mila. Tuttavia è considerata la malattia rara più comune a livello oculare.
Per ora niente cure efficaci disponibili
Al momento della designazione a farmaco orfano non sono disponibili nell’Unione europea trattamenti mirati soddisfacenti per una malattia di origine genetica, come la retinite pigmentosa, attualmente ancora considerata incurabile. I pazienti che ne soffrono ricevono, infatti, solamente consulenza genetica per essere informati sui rischi di trasmissione della malattia ai figli e un trattamento generale di supporto.
Gemelli, risultati sperimentali interessanti
Uno studio pubblicato all’inizio del 2016 sul Journal of Translational Medicine da un’équipe di ricercatori del Policlinico A. Gemelli (Università Cattolica di Roma) giunge alla conclusione che “la somministrazione di collirio con NGF è ben tollerata, senza effetti collaterali significativi. In una minoranza di pazienti il trattamento è stato associato a un miglioramento soggettivo della funzione visiva”; questa impressione è stata confermata da due test. Dunque si stimano potenziali effetti positivi del trattamento sperimentale, di cui viene sottolineata comunque “l’efficacia neuroprotettiva” nei pazienti colpiti da retinite pigmentosa.
Fonti di riferimento: Osservatorio Malattie Rare, www.levimontalcini.eu, Galileo, Dompé Trials, Journal of Translational Medicine
Pagina pubblicata il 28 aprile 2014. Ultimo aggiornamento: 3 marzo 2016
